Neue Hoffnung bei Kinder-Alzheimer

Stephanie Pingel Medizinredakteurin
Mädchen lernt
Bei der häufigsten Form der Niemann-Pick-Krankheit treten die ersten Symptome meist im Grundschulalter auf © Fotolia

Die seltene Niemann-Pick-Krankheit führt bei Kindern zu demenzartigen Symptomen. Der neue Wirkstoff Cyclodextrin scheint nun den Fortschritt der Krankheit erstmals verlangsamen zu können.

Es ist eine Krankheit, die das Leben für immer verändert: Die sogenannte Niemann-Pick-Krankheit (NPC) Typ C tritt bei nur etwa einem von 150.000 Kindern und Jugendlichen auf. Bei der Erbkrankheit liegt ein genetischer Defekt des Enzyms Sphingomyelinase vor. Dieser sorgt für einen schnellen körperlichen und psychischen Abbau. Neben Gedächtnis-, Koordinations- und Bewegungsproblemen haben die Patienten häufig auch Schwierigkeiten mit dem Sprechen, Essen und Schlucken. NPC führt in der Regel zum Tod – die meisten Betroffenen werden nicht einmal 20 Jahre alt. Da die Symptome denen von Demenz stark ähneln, wird die Krankheit auch als Kinder-Alzheimer bezeichnet. Heilbar ist NPC bisher zwar nicht, doch jetzt gibt es erstmals Hoffnung: Der neue Wirkstoff Cyclodextrin scheint den Krankheitsverlauf deutlich verlangsamen zu können.

 

Kinder-Alzheimer: Ohne Cyclodextrin würde Hayley schon im Rollstuhl sitzen

Kinder-Neurologin Dr. Elizabeth Berry-Kravis war die erste, die von NPC betroffene Patienten mit dem neuen Medikament behandelte. Aktuell nehmen unter ihrer Aufsicht 40 Patienten in den USA Cyclodextrin ein – eine von ihnen ist die 16-jährige Hayley Koujaian. Die Krankheit wurde bei ihr im Alter von neun Jahren diagnostiziert, heute ist sie geistig und körperlich auf dem Niveau eines Kleinkindes. Bereits seit zwei Jahren nimmt sie Cyclodextrin ein – seitdem ist der körperliche Verfall deutlich verlangsamt, das Mädchen macht sogar kleine Fortschritte: Hayley kann besser schlucken und laufen, außerdem ist es ihr wieder möglich, ganze Sätze zu sprechen. Sie singt hin und wieder sogar, was sie vor Beginn der Behandlung niemals getan hat. Dr. Berry-Kravis ist sicher, dass das Mädchen ohne Cyclodextrin heute bereits im Rollstuhl sitzen und rund um die Uhr auf Hilfe angewiesen wäre. Auch bei anderen Patienten konnte der Krankheitsverlauf mit dem Medikament verlangsamt werden.

„NPC ist eine furchtbare Krankheit. Anders als bei vielen anderen genetischen Krankheiten gibt es nach der Geburt meist keinerlei Anzeichen dafür, dass mit dem Kind etwas nicht stimmt. In der typischsten Form sind die Kinder bis zum Grundschulalter völlig unauffällig. Dann haben sie plötzlich Schwierigkeiten mit dem Lernen, manche bekommen motorische und sprachliche Probleme“, sagt Dr. Berry-Kravis im Gespräch mit dem Onlineportal Health News Digest. Die Neurologin vom Rush University Medical Center in Chicago kooperiert inzwischen zur weiteren Erforschung von Kinder-Alzheimer und Cyclodextrin mit Dr. Denny Porter vom National Institue of Health. Aktuell versuchen die beiden Wissenschaftler herauszufinden, wie hoch die Dosis Cyclodextrin maximal sein darf. Auch die Langzeiteffekte des Wirkstoffes sind bisher noch unbekannt.

 

Für die Eltern betroffener Kinder ist Cyclodextrin ein Wundermittel

Die Eltern der Patienten, die mit Cyclodextrin behandelt werden, sind Dr. Berry-Kravis für ihren Einsatz sehr dankbar. Auf die Krankheit seiner Tochter angesprochen, erklärte beispielsweise Hayleys Vater Harry Koujaian gegenüber The Chicago Tribune: „Diese Kinder sitzen im Rollstuhl, können nicht selbst essen, müssen künstlich ernährt werden und sterben schließlich. Es ist furchtbar. Ohne Cyclodextrin wäre Hayleys Krankheit aber sehr wahrscheinlich schon viel weiter fortgeschritten. Vielleicht müssten wir sie jetzt schon im Rollstuhl umherschieben.“ Dank des Wirkstoffes haben Betroffene und deren Familien jetzt erstmals die Hoffnung, dass Kinder-Alzheimer vielleicht bald vollständig geheilt werden kann.

Hamburg, 12. Februar 2016

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