Ist die Bluterkrankheit heilbar?

Verena Elson
Blutkörperchen
Bei Menschen mit Hämophilie sorgt ein Gendefekt dafür, dass keine Gerinnungsfaktoren gebildet werden. Eine neue Gentherapie gibt Hoffnung © iStock/Cecilia Escudero

Menschen mit der sogenannten Bluterkrankheit (Hämophilie) können schon durch vermeintlich harmlose Verletzungen in Lebensgefahr geraten. US-Forscher haben jetzt einen Weg gefunden, den zugrundeliegenden Gendefekt zu „reparieren“.

Wenn irgendwo in unserem Körper eine Blutung entsteht, gerinnt das Blut an dieser Stelle, damit die Blutung möglichst schnell wieder gestoppt wird. Für diesen Vorgang sind sogenannte Gerinnungsfaktoren verantwortlich – Eiweißkörper, die die Blutgerinnung in Gang setzen. Die Gerinnungsfaktoren werden in der Leber gebildet.

Bei Menschen mit Hämophilie ist ein bestimmtes Gen so verändert, dass keine Gerinnungsfaktoren gebildet werden, oder die gebildeten inaktiv sind. Bei ihnen können darum schon eigentlich harmlose Verletzungen lebensgefährlich werden.

Um die ständige Gefahr lebensbedrohlicher Blutungen zu minimieren, müssen sich Patienten mit schweren Formen der Bluterkrankheit lebenslang mehrmals pro Woche die fehlenden Gerinnungsfaktoren über eine Vene zuführen. Seit Jahren forschen Mediziner nach Wegen, die Hämophilie zu heilen und diese unangenehme Prozedur überflüssig zu machen.

 

Leber per Gentherapie „umprogrammiert“

Forschern um Lindsey George am Children’s Hospital of Philadelphia könnte das jetzt gelungen sein. In einem Experiment mit zehn Blutern testeten sie eine Therapie, deren Ziel es ist, den Gendefekt zu „reparieren“. Dabei wurde den Männern einmalig ein Virus injiziert, das als Transportmittel diente: Es brachte Erbinformationen eines funktionierenden Gens in die Leber der Probanden.

Nachuntersuchungen bestätigten den Erfolg der Therapie: In dem Beobachtungszeitraum von einem halben bis zu eineinhalb Jahren mussten sich acht der zehn Probanden keine Gerinnungsfaktoren mehr injizieren, die beiden anderen konnten die Menge stark verringern.

Offenbar war das „Reparatur-Gen“ bei den Probanden tatsächlich in der Leber angekommen und diese hatte damit begonnen, Gerinnungsfaktoren zu produzieren. Die Ergebnisse klingen vielversprechend – weitere Studien müssen jetzt zeigen, ob der Erfolg dauerhaft bestehen bleibt.

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